IR之柒. 润物细无声的基因治疗(附2020 Abs to watch report)

Preface

i. 这是本公号第59篇。

ii. ETH 打赏地址：

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基因治疗Gene Therapy，泛指将核酸递呈至细胞内以治疗疾病。

广义的基因治疗，从工业技术维度区分，包括 a). 细胞治疗 - CAR-T、TCR、NK细胞治疗；b). 核酸治疗 - antisense、mRNA、RNAi；c). 基因编辑 - CRISPR、ZFN；

给药/治疗模式维度区分，可大致划为Ex vivo、In vivo、In situ，a). 一般细胞治疗和血液疾病相关基因病涉及Ex vivo途径，如CAR-T/TCR；b). In vivo较多涉及通过病毒载体、细菌载体、脂质纳米载体给药；c). 如器官特异/局灶基因病常涉及In situ给药，如视网膜下腔注射治疗XLRP、瘤内注射治疗实体瘤。

产业链

- 上游原料供应，涉及细胞培养基、发酵解决方案、核酸工业合成方案、基因编辑解决方案，等；

- 研究机构/CRO/药企研发转化推动产品转化，中游商业化量产涉及药企/新兴CMO；

- 商业推广涉及药企/CSO，下游终端涉及医疗机构。

驱动及制约因素

- 市场规模受流行病学和居民可支配收入利好驱动。

- 政策利好驱动，涉及监管政策（审查和批准制度）及资本融资/局部产业政策利好。

- 准入壁垒：现有医疗支付体系（医保政策）与基因治疗“一次性”治疗特点存在调整空间。

- 临床对治疗后效果维持、安全评价仍需证据，涉及核酸治疗。

- TRL/MRL指数：COGS维持高位，产能提升空间较大，临床级工业量产涉及技术发展、后续商业模式等，门槛较高。

- 商业模式：涉及细胞回输、局灶注射等给药途径与高值医疗器械应用场景雷同，终端医疗机构商业模式或需重构，限制短期大规模应用；单次治疗单次支付模式在终端医疗机构存在探索空间，buy-and-bill 模式难以普遍适用。

- 最终治疗涉及“单次治疗单次支付”或“基于疗效支付”模型评价，另，现有治疗局限于罕见疾病。

行业风险

- TRL/MRL评估，涉及医疗级工业化量产关键环节宿主细胞库、质粒库、重组病毒载体库构建，上游药物制备和下游发酵纯化技术，及处方评价。

- 适应症拓展：以癌症、单基因病为主，临床可及性较多突破。

Fig 1. 临床适应症及技术应用匹配

The gene therapy market is set to expand across modalities and therapeutic areas. | mckinsey.com

Fig 2. 一次性治疗支付模式图示

The challenges with alternative-payment models are significant. | mckinsey.com

Fig 3. 支付方式驱动商业模式重构图示

Manufacturers have options when considering how to change payment for gene therapy.|mckinsey.com

押注上台，筹码前置

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考虑MRL/TRL指数和基因治疗商业模式重构潜在需求，现阶段主流技术多以新兴企业掌握，研发驱动以小企业/实验室为主。

考虑MRL/TRL指数和投资回报，大药厂进入产业阶段与资本进入方式更多样。

基因治疗企业IPO延续IO/Abs新兴企业筹码前置对冲研发风险模式。

Fig 4. Biopharmaceutics MRL图示

Biopharmaceutical MRL guidance | 美国国家生物制药制造创新机构（NIIMBL）

Fig 5. 创新药研发预期投资回报折现图示

新药研发预期投资回报率 | fsTEAM软件采编，Frost & Sullivan数据中心编制【中国医药生物科技产业白皮书】

Fig 6. 基因治疗关键外部趋势及商业驱动

Gene Therapy Roadmap | 美国国家生物制药制造创新机构（NIIMBL）

PoW之. 几个标的pipeline更新

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BioNTech Ticker: BNTX

biontech.de

IONIS Ticker: IONS

ionispharma.com

Axsome Ticker: AXSM

axsome.com

Sarepta Ticker: SRPT

sarepta.com

CRISPR Ticker: CRSP

crisprtx.com

Editas Ticker: EDIT

editasmedicine.com

Appendix 1

Abs to watch in 2020 

链接:https://pan.baidu.com/s/1xd7JWjFSY7DfxOKvBTFqlQ  密码:g64k

Appendix 2

Medicines in Development-Cell Therapy and Gene Therapy 

链接:https://pan.baidu.com/s/1IESyi66Y48nsIboHqpiXQA  密码:or1e

祝，

        君安

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